Studii clinice pentru medicamente destinate bolilor rare

Cinci molecule pentru boli rare se vor afla în studii clinice în perioada următoare, a anunţat, la începutul acestei săptămâni, preşedintele Agenţiei Naţionale a Medicamentelor şi Dispozitivelor Medicale (ANMDM), Nicolae Fotin. „Începând cu 2016, Agenţia din România, prin personalul de specialitate, a realizat desemnarea unui număr de cinci molecule ca medicamente orfane. Ceea ce înseamnă că acestea se vor regăsi, în perioada următoare, în studii clinice şi probabil că mai târziu în autorizaţii de punere pe piaţă”, a precizat Nicolae Fotin, în cadrul unei conferinţe privind bolile rare, organizată de Alianţa Naţională pentru Boli Rare din România. 

Aşa-numitele medicamente „orfane” sunt utilizate în tratarea unor boli atât de rare, încât nu pot fi dezvoltate în condiţii obişnuite de marketing, deoarece dimensiunile reduse ale pieţei căreia li se adresează nu permit producătorilor recuperarea capitalului investit în cercetare şi dezvoltarea produsului. Nicolae Fotin a mai anunţat că se va iniția un proiect de dezvoltare de studii clinice pentru pacienţi, pe o perioadă de un an, rezultatele urmând a stabili dacă moleculele vor intra sau nu în sistemul de rambursare. De asemenea, una dintre provocările ANMDM o reprezintă realizarea registrului naţional pentru boli rare.