Primul succes terapeutic la un caz de talasemie

Cercetătorii francezi au reuşit să pună la punct o terapie genică în urma căreia un bărbat suferind de talasemie, o formă de anemie puternică, a fost tratat cu succes, această reuşită fiind o premieră pe plan mondial. "La trei ani de la începutul tratamentului, pacientul, în prezent în vârstă de 21 de ani, nu mai are nevoie de transfuzii sangvine", a precizat cercetătorul francez Philippe Leboulch, profesor la INSERM (Franţa). Aceasta este pentru prima oară când o terapie genică eficientă a fost pusă în practică în cazul unei boli ereditare care este atât de frecventă. Celule suşă provenind din măduva spinării pacientului au fost prelevate, apoi "corectate" prin inserţia unei gene-medicament pregătită în laborator şi ulterior reinjectate în corpul bolnavului. Pentru a transfera eficient voluminoasa genă corectoare în celulele pacientului, cercetătorii au folosit un vector viral derivat dintr-o versiune inofensivă a virusului HIV, folosind aceeaşi metodă ca în cazul tratamentului aplicat cu succes în cazul a doi copii parizieni suferind de o maladie genetică a creierului (adrenoleucodistrofie). Anual, la nivel mondial, aproape 200.000 de copii se nasc suferind de sindromul telasemic şi, în fiecare an, boala este diagnosticată la una din 10.000 de persoane, în cadrul Uniunii Europene.